일라이 릴리(Eli Lilly)가 경구 GLP-1 수용체 작용제 '오포글리프론(orforglipron)'의 미국 식품의약국(FDA) 심사 결과를 기다리는 가운데, 3개 파이프라인 자산의 개발을 중단하며 포트폴리오 재정비에 나섰다. 중단 대상에는 2020년 10억달러 이상에 인수한 프리베일 테라퓨틱스(Prevail Therapeutics) 출신 유전자치료를 비롯해 자가면역·종양 영역 후보물질이 포함됐다.
릴리는 이번 결정과 관련해 "안전성 이슈에 따른 중단이 아니라, 자사 개발 기준에 미달한 효능 부재 또는 전략적 우선순위 조정에 따른 판단"이라고 설명했다.
우선 전측두 모바일릴게임 치매(FTD) 중 프로그라눌린(progranulin, GRN) 유전자 변이를 표적으로 한 AAV 기반 유전자치료 LY3884963(구 PR006)은 2020년 개시된 1/2상 임상에서 설득력 있는 유효성 신호를 확보하지 못해 개발이 종료됐다. 해당 임상은 용량, 투여 방식, 질병 단계별로 총 5개 코호트를 평가했으며, 1차 종료 시점은 원래 2031년으로 사아다쿨 설정돼 있었다. 주요 평가지표는 GRN 수치 변화와 안전성이었다. 릴리는 "현재 등록된 환자에 대해서는 안전성 추적만 지속하며, 축적된 데이터는 향후 학술 학회에서 공유할 예정"이라고 밝혔다.
다만 릴리는 파킨슨병과 고셰병 1형을 대상으로 한 GBA1 유전자치료 프로그램은 계속 유지한다. 최근에는 신경계 유전질환 치료 역량 강화를 위해 심 모바일릴게임 리스 테라퓨틱스(Seamless Therapeutics)와 총 10억달러 이상 규모의 난청 유전자치료 공동개발 계약도 체결했다. 회사는 "이번 중단에서 얻은 통찰을 향후 중재 전략에 반영할 것"이라고 덧붙였다.
자가면역 영역에서는 다발성 경화증(MS)과 류마티스관절염(RA)을 적응증으로 개발 중이던 항-CD19 단클론항체 LY3541860 모바일바다이야기 이 RA 2a상에서 1차 목표를 충족하지 못하며 개발이 종결됐다. 안전성 문제는 없었으나, 임상적 유효성 측면에서 차별화가 부족했다는 평가다. MS 2a/2b 임상은 당초 2027년 8월 결과 판독 예정으로 환자 모집이 진행 중이었으나, 릴리는 "자사 기준에 부합하지 않는다"며 포트폴리오 우선순위 재조정 차원에서 전면 중단을 결정했다.
종 야마토게임연타 양 영역에서는 전립선특이막항원(PSMA)을 표적으로 한 방사성 리간드 치료제 AC-225-PSMA-62가 1/2상에서 2상 진입에 필요한 차별적 유효성을 확보하지 못해 개발이 종료됐다. 이 역시 새로운 안전성 신호는 발견되지 않았다.
릴리의 2025년 분기 기준 연구개발(R&D) 비용은 38억달러로 전년 대비 26% 증가했으며, 이는 매출의 약 20% 수준이다. 회사는 비만·대사 질환 파이프라인을 핵심 성장 축으로 유지한다는 전략을 재확인했으며, 오포글리프론의 FDA 심사 가속을 위한 '커미셔너 국가우선 바우처'를 확보한 상태다.
업계에서는 이번 결정이 릴리가 신경·면역·종양 일부 영역에서 선별적 후퇴를 택하는 대신, 비만·대사 치료제 중심의 고성장 전략에 더욱 자원을 집중하는 신호로 해석하고 있다. 특히 경구 GLP-1 계열의 승인 여부가 향후 릴리 파이프라인 재편의 방향성을 가르는 핵심 분기점이 될 것으로 전망된다.